La vitamina B3 es una promesa para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística, la investigación sugiere

A pesar de décadas de investigación, los tratamientos para la enfermedad renal poliquística siendo difícil de alcanzar. Ahora, un nuevo estudio realizado por investigadores del Centro Médico de KU sugiere que un mecanismo de control de los estragos de la enfermedad puede encontrarse en vitamina B3.
La enfermedad renal poliquística es una de las enfermedades genéticas mortales más comunes, afectando a 600.000 estadounidenses y 12,5 millones de personas en todo el mundo. Las personas que heredan PKD desarrollan quistes renales que crecen y se multiplican lentamente con el tiempo - los pacientes de 20 años pueden tener pocos síntomas, pero por el momento están en sus 40 o 50 años, normalmente los riñones tamaño de un puño que contienen estos sacos llenos de líquido puede llegar a el tamaño de una pelota de fútbol, ​​causando dolor y la destrucción de la función renal. Con un programa de investigación que se remonta a la década de 1950, los científicos del Centro Médico de KU son expertos en la enfermedad reconocidos internacionalmente - y muy consciente de que aún no existe una cura.
Recientemente, sin embargo, Li Xiaogang, Ph.D., profesor adjunto de Nefrología e Hipertensión y miembro del Instituto del Riñón KU, encontró que la vitamina B3 ayudó natural inhibe la actividad de una proteína llamada SIRT1 que influye en la formación y crecimiento de los quistes . Li y sus colegas fueron capaces de demostrar que la vitamina B3 se desaceleró la creación de quistes y la función renal restaurado en ratones con enfermedad renal poliquística. Los resultados fueron publicados en el 17 de junio 2013 Journal of Clinical Investigation (y se ganó un lugar en la Sociedad Americana de Nefrología del 25 de junio "In the Loop" conferencia de prensa diaria).
El descubrimiento de Li es el segundo gran avance reciente de los científicos del Centro Médico de KU.
En noviembre de 2012, el New England Journal of Medicine informó que un ensayo clínico de 1.445 pacientes con enfermedad renal poliquística, llevado a cabo durante tres años en varios sitios internacionales, mostró que el tolvaptán medicamento retrasa la ampliación de los riñones quísticos al mismo tiempo frenar la pérdida de la función renal. Tolvaptán fue desarrollado como resultado de la investigación KU Medical Center.
Dado que la vitamina B3 es un suplemento utilizado con poca toxicidad informado, Li espera que los esfuerzos para poner a prueba su eficacia podría pasar por alto la primera fase los ensayos clínicos que la prueba de toxicidad en los seres humanos. "Las terapias prometedoras con la vitamina B3 podría rápidamente ser traducidos en ensayos clínicos fase III humanos sin años de pruebas de drogas se requiere normalmente", dice Li.
Especialmente emocionante, dice, es que después de los ensayos clínicos a gran escala confirman que las terapias de vitamina B3 son seguros y efectivos para el tratamiento de PKD, las terapias también pueden funcionar para los niños que están genéticamente en riesgo de desarrollar la enfermedad. "Es posible que algún día sería capaz de tratar con seguridad a las madres de fetos con riesgo genético de desarrollar PKD establecidos durante el embarazo para evitar las primeras etapas del desarrollo fetal PKD durante toda la vida", dice. "Creemos que la administración de vitamina B3 para un recién nacido, niño o adolescente será prevenir eficazmente o retrasar la formación de quistes y puede ser utilizado por toda la vida."
Colaboradores de Li de la Universidad de Kansas Medical Center están Xia Zhou, Ph.D., y Lucy X. Fan. William E. Sweeney, Jr. y Ellis D. Avner, del Colegio Médico de Wisconsin, y John M. Denu de la Universidad de Wisconsin, también contribuyeron al estudio.
Este estudio fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud (subvención DK084097) y la Fundación PKD.